El 26 de Agosto vi esta noticia que publicaron en la web de Duchenne Parent Project España.
El proyecto SKIP-NMD es el diseño de un medicamento llamado un oligonucleótido antisentido (AON) para ‘saltar’ el exón 53. La omisión del exón 53 restaurará la producción de distrofina en niños con DMD con deleciones que abarcan los exones 52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52 y 50-52. Por lo tanto, sólo un subconjunto de niños con DMD será elegible para recibir este tratamiento. El medicamento será primero sometido a las pruebas pre-clínicas, seguido de un ensayo clínico de Fase I / IIa. El proyecto también desarrollará nuevas medidas de resultado y los biomarcadores con el fin de conocer la eficacia del medicamento.
El proyecto se deriva de trabajos previos del profesor Muntoni en el consorcio MDEX con Sarepta Therapeutics implicando otro AON previamente demostrado para restaurar de forma segura la producción de distrofina en otro subgrupo de niños con DMD, para’saltarse’ el exón 51 ( Kinali et al, 2009 ; Cirak et al, 2011 ). Sin embargo, diferentes AON están obligados a saltar exones diferentes y por lo tanto en última instancia, se requiere un panel de este tipo de fármacos AON para garantizar el mayor número posible de niños con DMD pueden ser tratados.
Objetivos
Los objetivos de la concesión SKIP-NMD son:
- diseñar un fármaco oligonucleótido antisentido para omitir el exón 53 que restaure de manera eficiente la producción de distrofina
- evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco
- realizar un ensayo clínico en niños elegibles con DMD
- desarrollar las medidas de resultado y los biomarcadores no invasivos para monitorear el éxito del medicamento.
Cifras clave sobre el proyecto:
Fecha de inicio: 01 de noviembre 2012
Duración: 36 meses
Contribución de la CE: 5,512,424.07 €
Los socios incluyen 4 empresas industriales y 4 centros de ensayos clínicos, a través de 5 países (Reino Unido, Francia, Bélgica, Italia y EE.UU.). Más detalles sobre los socios individuales se pueden encontrar aquí.
También estaremos trabajando muy de cerca con seis organizaciones de padres DMD, 3 en el Reino Unido ( MDC , AD , DFSG ), 2 de Francia ( AFM , DPP Francia ) y 1 de Italia ( Onlus DPP ). Estos grupos de apoyo para padres contribuirán a la supervisión, el diseño del ensayo clínico de estudio general y contribuir a la difusión de los avances de SKIP-NMD de los pacientes con DMD y familias.
(Fuente: http://www.skip-nmd.eu/project/project)
