Sarepta Therapeutics presenta el Centro de Recuros online sobre Exon Skipping de la Comunidad de Disfrofia Muscular Duchenne

CAMBRIDGE, MA – (Marketwired) – 10/02/13 – 

Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ: SRPT), un desarrollador de productos terapéuticos basados en ARN innovadores, ha anunciado hoy un nuevo centro de recursos online, llamado “Vamos a saltar hacia adelante” (Let’s Skip Ahead), para las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus proveedores de atención médica. La nueva página web, disponible en www.skipahead.com, incluye información y recursos educativos destinados a hacer simple la ciencia de la omisión de exón, y ofrece una oportunidad de inscribirse para recibir actualizaciones sobre los próximos ensayos clínicos de Sarepta.

“Sarepta está profundamente comprometida con la búsqueda de tratamientos de omisión de exón para los pacientes con DMD que potencialmente pueden beneficiarse de nuestra tecnología, y este sitio web le ayudará a las familias y a los médicos a mantenerse informado sobre nuestros esfuerzos”, dijo Chris Garabedian, Presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Reconocemos que muchos en la comunidad Duchenne están tratando de entender el salto de exón y la promesa que esta tecnología innovadora y compleja puede tener para ellos. Los recursos de la web “skip ahead” incluyen herramientas de información que pueden apoyar los debates entre los pacientes, sus familias y los médicos que se preocupan por ellos. “

La web Let’s Skip Ahead (www.skipahead.com) también ofrece una herramienta de mapeo de exón que permite a los visitantes explorar la posible relación entre las mutaciones genéticas específicas en la DMD y la omisión de exón. Además, el sitio incluye información importante acerca de las pruebas genéticas y el proceso de ensayo clínico.

(Fuente: http://investorrelations.avibio.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1860858)

GSK y Prosensa anuncian que el estudio de Drisapersen Fase III no ha alcanzado el ibjetivo Primario en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

LONDRES y Leiden, Países Bajos 20 de septiembre, 2013 (GLOBE NEWSWIRE).

GlaxoSmithKline (GSK) y Prosensa han anunciado hoy que la Fase III de GSK del estudio clínico de drisapersen, un oligonucleótido antisentido en fase de investigación, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de los pacientes con una mutación susceptible, no cumplía el criterio de valoración principal de una mejoría estadísticamente significativa en la prueba de distancia a pie de 6 minutos (6MWD) en comparación con el placebo.

Un total de 186 niños fueron asignados al azar para este estudio doble ciego, controlado con placebo (DMD114044) y recibieron drisapersen a una dosis de 6mg/kg/week (N = 125) o placebo (N = 61) por vía subcutánea durante 48 semanas . La diferencia en 6MWD (media (CI) 10.33m (-14.65, 35.31), p = 0,415) entre drisapersen y el grupo placebo no alcanzó significación estadística. No hubo diferencia entre los tratamientos en las evaluaciones secundarias claves de la función motora: 10 metros de caminata / carrera de prueba, subida de 4 escaleras y North Star evaluación ambulatoria. Los eventos adversos más comúnmente reportados incluyen reacciones en el lugar de inyección (78% para drisapersen vs 16% para placebo) y los eventos adversos renales (incluyendo proteinuria subclínica; 46% para drisapersen vs 25% con placebo). Ninguno de los pacientes tenían trombocitopenia.

Se prevé la evaluación completa de la relación beneficio-riesgo del tratamiento drisapersen en todos los estudios que estén terminando a finales de año. Esto puede incluir el análisis de los resultados combinados de varios estudios drisapersen.

“Somos conscientes de que estos resultados serán decepcionantes para los niños con DMD y sus familias. Nos gustaría agradecer sinceramente a todos los que participaron en el estudio por su compromiso”, comentó Carlo Russo, Vicepresidente Senior, Director de GSK Enfermedades Raras de Investigación y Desarrollo. “Estamos comprometidos con la evaluación de los resultados de este estudio en el marco del programa general de desarrollo con expertos en el campo, y esperamos que esta evaluación pueda ayudar a informar a nuestros próximos pasos para drisapersen. Tenemos la esperanza de que se avance en un esfuerzo para ayudar a los niños con DMD. “

“Aunque estamos decepcionados de que este estudio no cumplió con su objetivo primario, seguimos comprometidos con el programa general y continuaremos trabajando estrechamente con GSK”, dijo Hans Schikan, consejero delegado de Prosensa. “Sin terapias modificadoras para los pacientes con DMD, la investigación y el desarrollo de las posibles opciones de tratamiento es de vital importancia para los niños y sus familias afectadas por esta enfermedad debilitante.”

Los resultados se han presentado para su presentación en las próximas reuniones científicas y también serán presentados para su publicación en una científica revisada por pares.

Drisapersen no es aprobado ni autorizado para su uso en ninguna parte del mundo.

(Fuente: http://ir.prosensa.eu/releasedetail.cfm?ReleaseID=791929)