12 de junio 2012 07:09 ET
Abingdon, REINO UNIDO - (Marketwire - 12 de junio 2012)
* El ensayo conduce a la fase de dosis múltiple
* Summit participa en
próximos eventos de la industria.
Summit PLC, una compañía farmacéutica del Reino Unido el descubrimiento,
ha anunciado hoy que ha superado con éxito un hito en el estudio de fase 1 de la
SMT C1100 para el tratamiento de la enfermedad genética mortal distrofia
muscular de Duchenne ('DMD'), lo que desencadenó el pago final de un $ 1,5
millones la financiación de acuerdo con Estados Unidos y las organizaciones de
base con DMD.
SMT C1100, un compuesto oral de molécula pequeña, es un potencial modificador
de la enfermedad de drogas que funciona mediante el aumento o regulación al
alza, la cantidad de una proteína natural llamada utrofina. La fase 1 del
estudio de escalada de dosis en voluntarios sanos se inició en mayo de 2012 y
ahora pasará a la etapa en la que los participantes reciben dosis múltiples. Los
resultados del estudio se esperan para finales de este año.
El ensayo de fase 1 está siendo apoyado por un grupo de organizaciones con
sede DMD: la Asociación de Distrofia Muscular, el Fondo de Charley, la curación
de Duchenne, la Fundación para la Erradicación de Duchenne, Nash Avery Fundación
Parent Project Muscular Dystrophy.
"Estamos muy agradecidos por el continuo apoyo de las organizaciones de
DMD mientras hacemos un progreso significativo en el ensayo de fase 1 de la SMT
C1100", dijo Glyn Edwards, Director Ejecutivo de la Cumbre. "La financiación
permitirá a la finalización de la Fase 1 de prueba este año, después de lo cual
vamos a buscar un socio adecuado para avanzar en SMT C1100 a través de estudios
de prueba de concepto para que en última instancia, esta innovadora terapia
potencial para los pacientes con DMD."
La empresa estará disponible para colaborar en las discusiones de la
Convención Internacional BIO 18 hasta 21 junio 2012, en Boston, MA. Además, la
Cumbre se presentarán en el Parent Project Muscular Dystrophy anual de junio
Connect Conferencia 28 al 1 de julio de 2012, en Fort Lauderdale, FL.
SMT C1100 está diseñada para regular al alza y mantener la producción de
utrofina. La utrofina es una proteína que se expresa altamente en el músculo de
regeneración, pero disminuye a medida que la fibra muscular madura y finalmente
se sustituye por la distrofina, una proteína que mantiene la integridad y la
función saludable de los músculos. Los pacientes con DMD son incapaces de
producir distrofina, lo que resulta en la degeneración de las fibras musculares.
Sin embargo, si la utrofina está continuamente expresado en la fibra muscular
madura, se puede reemplazar la función de la distrofina y así superar el déficit
en los pacientes con DMD.
Este enfoque se espera que sea un tratamiento universal para todos los
pacientes con DMD independientemente de si la enfermedad fue causada por una
mutación hereditaria o genética espontánea. Cumbre ha demostrado en los estudios
de eficacia no clínicos que el SMT C1100 es capaz de aumentar la utrofina para
restaurar y mantener la función saludable de los músculos.
Para obtener más información, póngase en contacto con:
Summit
Glyn Edwards / Richard Pye Tel.: +44 (0) 1235 443 939
Singer Capital Markets
(Asesor designado y agente de la
agrupación)
Shaun Dobson / Claes Spång Tel.: +44 (0) 203 205 7500
Hybridan LLP
(Agente de la agrupación)
Claire Louise Noyce /
Deepak Ramos Tel: +44 (0) 207 947 4350
Peckwater PR
(Relaciones públicas financieras, Reino Unido) Tel: +44
(0) 7879 458 364
Tarquino Edwards tarquin.edwards @ peckwaterpr.co.uk
MacDougall Biomédica de Comunicaciones
(EE.UU. CONTACTO PARA LOS
MEDIOS) Tel: +1 781-235-3060
Michelle Avery
Notas a los Editores
Acerca de la DMD
Distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético fatal neuromuscular
que afecta a 1 de cada 3,500 varones con una población de pacientes estimado de
50.000 en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por defectos en el gen
necesario para producir distrofina, una proteína que mantiene la integridad y la
función saludable de los músculos. Uno de cada tres nuevos casos se deben a una
mutación espontánea, donde no existe una historia familiar de la enfermedad. La
pérdida de masa muscular progresiva se inicia en la primera infancia y por lo
general conduce a la muerte en los años veinte debido a la insuficiencia
cardiaca y respiratoria. Actualmente no existe cura para la enfermedad.
Sobre Aumento de la utrofina
Utrofina es una proteína natural que tiene una función similar a la
distrofina. La utrofina se produce durante el desarrollo del músculo fetal, pero
se apaga en las fibras musculares maduras. Si su producción se podría volver a
conectar, la utrofina podría actuar como un sustituto de la distrofina faltante
para mantener la función saludable de los músculos. Un método para transformar
la producción de nuevo en la utrofina es a través de medios farmacológicos.
Upregulation utrofina será beneficioso para todos los pacientes con DMD,
independientemente de su mutación genética específica y también se espera para
que sean complementarios a otros enfoques terapéuticos en el desarrollo.
Acerca de SMT C1100
Descubierto y desarrollado por científicos de la Cumbre, el SMT C1100 ha
demostrado su potencial como fármaco modificador de la enfermedad en los
estudios de eficacia no clínicos. SMT C1100 se desconecta el control de la
utrofina normal, que la utrofina ARN y las proteínas se realiza continuamente en
los músculos. Se ha recibido la designación de fármaco huérfano en los EE.UU. y
Europa.
Acerca de la MDA Venture Philanthropy (MVP)
MVP es el programa de la Asociación de Distrofia Muscular de desarrollo de
fármacos, que opera dentro del programa de investigación traslacional de la MDA.
MVP se centra exclusivamente en la financiación de la aplicación de
descubrimiento y clínica de tratamientos y curas para las enfermedades
neuromusculares. Para obtener más información, visite mda.org y seguir la MDA en
Facebook (facebook.com / MDANational) y Twitter (@ MDAnews).
Acerca del Fondo de Charley, Cura Duchenne, Fundación para la Erradicación de
Duchenne, y Nash Avery Fundación
Fondo de Charley (
www.charleysfund.org ), Cura Duchenne (
www.cureduchenne.org ), Fundación para
la Erradicación de Duchenne (
www.duchennemd.org ), y Nash Avery
Foundation (
www.nashaveryfoundation.org ) son
organizaciones independientes dedicadas al desarrollo de tratamientos para la
distrofia muscular de Duchenne. Estos grupos, fundada por padres de niños con
Duchenne, apoyar la investigación más prometedora.
Acerca de Padres Distrofia Muscular Proyecto
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización nacional sin
fines de lucro fundada en 1994 por padres de niños con Duchenne y la distrofia
muscular de Becker. Nuestra misión es acabar con Duchenne. Nos acelerar la
investigación, levantar nuestras voces en Washington, exigir una atención óptima
a todos los jóvenes, y educar a la comunidad mundial. PPMD tiene su sede en
Middletown, Ohio, con oficinas en Fort Lee, Nueva Jersey. Para obtener más
información, visite
www.ParentProjectMD.org .
Acerca de Summit
Summit está en Oxford, Reino Unido, basado en la empresa de descubrimiento de
fármacos con un innovador Seglin ™ plataforma tecnológica para el descubrimiento
de nuevos medicamentos y una cartera de activos del programa de drogas. Cartera
de la Cumbre del programa consiste en una serie de programas de medicamentos
dirigidos a las áreas de alto valor de necesidad médica no cubierta, incluyendo
la distrofia muscular Duchenne y la infección por C. difficile. Cumbre cotiza en
el mercado AIM de la Bolsa de Valores de Londres y cotiza en el marco del SUMM
símbolo. Más información está disponible en
www.summitplc.com .
Este anuncio se distribuye por Thomson Reuters, en nombre de los clientes de
Thomson Reuters. El propietario de este anuncio garantiza que: (i) las versiones
contenidas en este documento están protegidos por derechos de autor y otras
leyes aplicables, y (ii) que es el único responsable por el contenido, exactitud
y originalidad de la información contenida en él.
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=36
