Investigadores de Japón e Italia han utilizado terapia génica con éxito para tratar ratones con distrofia muscular Duchenne, un desorden que causa degeneración muscular y la muerte, brindando esperanza para investigación clínica en humanos.
El grupo de investigación logró restaurar la movilidad en ratones con Duchenne tomando y reparando células madre del ratón y luego inyectándolas de vuelta en el ratón mediante un proceso que utiliza cromosomas humanos artificiales.
La distrofia muscular Duchenne afecta a 1 en 3,500 varones. Es causada por un defecto en el gen de la distrofina que produce la proteína distrofina esencial para mantener la estructura del músculo en el cuerpo. En virtud que este gen es el de mayor tamaño de los genes humanos, el tratamiento génico utilizando virus para transportar un gen sano a las células no ha sido aún posible.
Este último estudio fue conducido en conjunto por investigadores Japoneses e Italianos, estos últimos de Instituto Científico San Rafael en Italia , quiénes han avanzado en métodos de investigación de tratamientos para Duchenne, y el profesor Mitsuo Oshimura de la Universidad Tottori, quien desarrolló cromosomas humanos artificiales que puede transportar gene grandes en su forma original. Los investigadores extrajeron células madre precursoras de músculo de ratones con el gen de la distrofina dañado e insertaron... La noticia continua en http://www.upaduchenne.org/noticias/detalle.php?recordID=147
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