Hicieron unas declaraciones dando las gracias a los pacientes y familias que participaron en los ensayos.
En tres preguntas adicionales, el comité votó 5 / 7, con una abstención, en contra a si la decisión de hacer la prueba de marcha de 6 minutos, era suficientemente objetiva y no una decisión subjetiva – hecha por los pacientes, sus cuidadores, y / o profesionales de la salud para permitir una comparación válida entre los pacientes en el Estudio 201 / 202 y un grupo de control externo. El Comité votó sobre el impacto de la North Star Ambulatory Assessment, un miembro del Comité, a favor de la importancia de los hallazgos en el estudio 201/202, cinco votaciones en contra y siete votos a favor de que no tenía ningún efecto. El Comité también votó sobre el impacto de las otras pruebas de rendimiento físico y la importancia que tenían al respecto los hallazgos del Estudio 201/202, con el resultado de un voto a favor, dos votos en contra y diez votos a favor de que no tenían ningún efecto.
La recomendación del Comité Asesor de PCNSC, se basó en una revisión de los resultados del programa clínico de Fase IIb para eteplirsen (estudios 201 y 202), los resultados a largo plazo (a través de 168 semanas) desde el Estudio 202 de extensión de etiqueta abierta, así como 4 años de datos de eficacia clínica, basados en una comparación de los pacientes del estudio 201/202 con un grupo de control histórico, que fue designado como una importante rectificación de la NDA en enero de 2016.
Podeís ver la noticia completa: https://www.duchenne-spain.org/blog/resultados-negativos-en-la-declaracion-del-comite-asesor-para-el-uso-de-eteplirsen-sarepta-en-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular-de-duchenne/
