domingo, 15 de mayo de 2016

Resultados negativos para el uso de Eteplirsen (Sarepta)

Sarepta Therapeutics, anunció el 25 de Abril que el Comité Asesor del sistema Nervioso Central y Periférico (PCNSC) de la Food and Drug Administration de EEUU (FDA),  se reunió para revisar la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para eteplirsen como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, susceptible de omisión del exón 51. El comité asesor votó 6 / 7 en contra de haber encontrado evidencia sustancial en estudios adecuados y bien controlados, que demuestren que eteplirsen induce la producción de distrofina a un nivel en el que exista una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico. El Comité Asesor votó 3 / 7, con tres abstenciones, en contra de haber encontrado evidencia sustancial en base a los resultados clínicos del estudio único, históricamente controlado de que eteplirsen sea eficaz para el tratamiento de la DMD.


Hicieron unas declaraciones dando las gracias a los pacientes y familias que participaron en los ensayos.


En tres preguntas adicionales, el comité votó 5 / 7, con una abstención, en contra a si la decisión de hacer la prueba de marcha de 6 minutos, era suficientemente objetiva y no una decisión subjetiva – hecha por los pacientes, sus cuidadores, y / o profesionales de la salud para permitir una comparación válida entre los pacientes en el Estudio 201 / 202 y un grupo de control externo. El Comité votó sobre el impacto de la North Star Ambulatory Assessment, un miembro del Comité, a favor de la importancia de los hallazgos en el estudio 201/202, cinco votaciones en contra y siete votos a favor de que no tenía ningún efecto. El Comité también votó sobre el impacto de las otras pruebas de rendimiento físico y la importancia que tenían al respecto los hallazgos del Estudio 201/202, con el resultado de un voto a favor, dos votos en contra y diez votos a favor de que no tenían ningún efecto.

La recomendación del Comité Asesor de PCNSC, se basó en una revisión de los resultados del programa clínico de Fase IIb para eteplirsen (estudios 201 y 202), los resultados a largo plazo (a través de 168 semanas) desde el Estudio 202 de extensión de etiqueta abierta, así como 4 años de datos de eficacia clínica, basados en una comparación de los pacientes del estudio 201/202 con un grupo de control histórico, que fue designado como una importante rectificación de la NDA en enero de 2016.