TADALAFILO (Fase III)
Criterios de inclusión:- Varón de 7 a 14 años ambos inclusive con diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
- Ambulante (capaz de realizar la prueba de caminar 6 minutos, 6MWT)
- Ecocardiograma normal con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥ 50%
- Uso continuado de esteroides 6 meses antes
El diagnóstico de la DMD se confirmará por aparición de signos o síntomas clínicos antes de los 6 años de edad, junto con elevación de la concentración sérica de creatinina quinasa, creciente dificultad para caminar y al menos 1 de los siguientes registros: bien registro de una biopsia muscular en la que se observe una carencia casi completa de distrofina (excluidas las fibras revertantes) mediante inmunohistoquímica y/o ensayo de inmunotransferencia, o registro de un laboratorio certificado en el que se confirme genéticamente el diagnóstico de DMD.
Es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con 3 grupos paralelos, con una fase de tratamiento doble ciego de 48 semanas, a la que seguirá una fase de extensión abierta de 48 semanas. Las dosis diarias de tadalafilo que se evaluarán serán de 0,3 mg/kg y 0,6 mg/kg.
Centros en España:
- Investigador principal del ensayo clínico:
Dra. M. Isabel ILLA SENDRA
Servicio de Neurología
del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau (Barcelona)
Sant Antoni Mª Claret 167
08025 Barcelona
Teléfono: 93 556 5986
Mail: neuromuscular@santpau.cat y jdiazm@santpau.cat
- Investigador principal del ensayo clínico:
Dr. Juan Jesús VILCHEZ PADILLA
Servicio de Neurología
del Hospital Universitario La Fe (Campanar)
Av. Campanar, 21
46.009 VALENCIA
Teléfono: 963 922 911
- Investigador principal del ensayo clínico:
Dr. Adolfo LÓPEZ DE MUNAIN
Servicio de Neurología
Hospital de Donostia de San Sebastián de Guipúzcoa
P.º Dr. Begiristain 107
20014 , DONOSTIA / SAN SEBASTIAN , GIPUZKOA
Para más información: http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01865084?term=lilly+duchenne+tadalafil&rank=1
