Un equipo internacional liderado por la Universidad de Melbourne, Australia, ha
encontrado que el aumento de una proteína específica en los músculos puede
ayudar a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermendad
muscular severa, progresiva y degenerativa que afecta a niños pequeños.
Aproximadamente uno de cada 3.500 niños en todo el mundo se ve afectado con
DMD. No hay cura para la enfermedad que provoca fragilidad muscular, curvatura
de la columna y la muerte prematura.
Los resultados de los estudios publicados en la revista Nature demostró que
al aumentar los niveles de “proteínas de choque térmico 72 (HSP72) en los
músculos de los modelos animales de DMD, la fuerza muscular mejora, la
progresión más lenta de la enfermedad y una mayor vida útil.
La investigación dirigida por el profesor Gordon Lynch, Jefe del Departamento
de Fisiología de la Universidad de Melbourne y llevado a cabo por el Dr. Stefan
Gehrig en su tesis doctoral, investigó varios enfoques científicos para aumentar
los niveles de la proteína. El estudio se llevó a cabo también en colaboración
con el profesor Mark Febbraio y su equipo de Baker IDI Heart y el Instituto de
la Diabetes.
Un enfoque que reveló que la administración del fármaco BGP-15 (que aumenta
la HSP72) mejoría de la función muscular en general en las extremidades y el
diafragma, un músculo fundamental para la respiración. Además, la vida útil
aumentó en un 20 por ciento.
Los investigadores también descubrieron que el aumento de HSP72 en los
músculos mejora la función de una bomba responsable de los niveles de calcio
confirmado como una diana para futuros fármacos terapéuticos para la
enfermedad.
“Nuestros estudios muestran que mediante el aumento de HSP72, que puede
mejorar la función bomba de calcio puede ser una manera de ayudar a reducir el
desgaste muscular en los niños que padecen la enfermedad,” dijo el profesor
Lynch.
“Esperamos que estos hallazgos emocionantes servirá como base para futuros
ensayos clínicos en los próximos cinco a 10 años”, dijo el profesor
Lynch.
Investigadores de la Universidad de Oxford, Reino Unido y la
Universidad de Deakin, Australia también colaboró en la investigación. El
proyecto fue apoyado por el Sistema Nacional de Salud y el Consejo de
Investigación Médica, la Fundación del Corazón, la Asociación Francesa contra
les Miopatías y la Asociación de Distrofia Muscular (EE.UU.). BGP-15 fue
proporcionado por la compañía farmacéutica N-Gene (http://www.ngene.us/science-technology/lead-molecule-bgp-15-pharmacology.shtml)
(Fuente: http://www.upaduchenne.org/comunicacion/noticias/detalle.php?recordID=159)
