Oxford, Reino Unido, 24 de abril de 2012, SUMMIT (AIM: SUMM), una compañía de
descubrimiento de drogas del Reino Unido, ha anunciado hoy que su Fase I de
ensayos clínicos de aplicaciones ("CTA") para el SMT C1100 ha sido aprobado por
órgano regulador del Reino Unido, los Medicamentos y Salud de la Agencia
Reguladora de productos ("MHRA). SMT C1100 es
una pequeña molécula reguladora
de utrofina que tiene el potencial de ser un tratamiento universal para el fin
de enfermedades genéticas de Distrofia Muscular Duchenne ('DMD').
La aprobación de la CTA logra un hito en el marco del acuerdo de $ 1,5
millones firmado entre
SUMMIT y un grupo de organizaciones DMD en diciembre
de 2011 y desencadena un pago de
$ 437.500. El ensayo de Fase I es un
proyecto financiado por la Asociación DPPMD,
Distrofia Muscular, el Fondo de
Charley, Duchenne Cure, la Fundación para la Erradicación de Duchenne y
la
Nash Avery Fundación.
El estudio doble ciego, controlado con placebo de fase I se llevará a cabo en
48 voluntarios sanos de sexo masculino
y evaluará una nueva formulación
acuosa oral de SMT C1100. El estudio examinará tanto la
seguridad y
tolerabilidad de la nueva formulación, y si se puede ofrecer niveles
consistentes de SMT
C1100 en la sangre que estudios no clínicos pueden
predecir la eficacia que sea necesario para tener un beneficio
terapéutico
en pacientes con DMD. La formulación ha sido desarrollada
apropiadamente para el uso por parte de todos
los pacientes.
Los resultados del estudio se esperan para finales de 2012 y un resultado
exitoso de la Fase I se espera que conduzca a la evaluación de SMT C1100, en los
pacientes con DMD. SMT C1100 podría tratar a todos los pacientes con DMD y tener
el potencial de generar ventas anuales de más de 1 billón $.
"Estamos muy contentos de que SMT C1100 pasa ahora las pruebas in vivo a
pruebas en personas sanas", dijo Jane Larkindale, director de la investigación
traslacional de la MDA." Tenemos una buena evidencia de los estudios de
laboratorio que el mecanismo de este fármaco de acción es válida para frenar la
progresión de esta enfermedad muscular degenerativa, y esperamos que este nuevo
estudio demostre que puede ser eficaz y seguro a los seres humanos. "
Glyn Edwards, consejero delegado de SUMMIT añadió: "Nuestros planes para
iniciar una nueva fase de estudio de SMT C1100 y seguir avanzando bien con la
aprobación regulatoria necesaria. Este estudio representa un hito importante de
desarrollo de este programa con un resultado positivo, el resultado tiene el
potencial de agregar un valor considerable a este bien, y poner urgentemente el
tratamiento de esta enfermedad fatal un paso más cerca ".
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=26
miércoles, 27 de junio de 2012
AVI BioPharma presenta los datos adicionales del estudio de Fase IIb de Eteplirsen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en la Reunión Anual de la AAN 2012
AVI BioPharma, Inc. (NASDAQ: AVII), es un desarrollador de terapéuticos basados
en ARN, anunció que los datos de un estudio de fase IIb Eteplirsen evaluado como
tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) se presentará
hoy en la 64º Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología en Nueva
Orleans, Louisiana. Investigador principal, Jerry R. Mendell, MD, del Hospital
Nacional de Niños. Se describen los datos a través de una breve presentación
oral del resumen titulado "Estudio de fase IIb controlado con placebo de
Eteplirsen; omisión de exón en sujetos con distrofia muscular de Duchenne",
seguido por una presentación más detallada.
En el resumen se describen la eficacia y los datos de seguridad a partir del estudio, de Fase IIb, examinando las 24 semanas de tratamiento con Eteplirsen en niños con DMD. Los resultados del estudio aleatorio, doble ciego, controlado con placebo confirman que el ensayo alcanzó su objetivo primario, lo que demuestra un aumento significativo de la distrofina a las 24 semanas en comparación con el placebo. Los datos mostraron que Eteplirsen, administrado una vez por semana a 30mg/kg durante 24 semanas, dio como resultado una diferencia estadísticamente significativa (p ≤ 0,002) aumentando la distrofina (22,5% positivas de distrofina fibras como porcentaje de la normalidad) en comparación con ningún aumento en el grupo de placebo.
Los datos adicionales que se presentarán hoy en día incluyen:
• Los datos de pacientes individuales con el objetivo principal de cambio en las fibras de distrofina positiva desde el inicio;
• Los hallazgos bioquímicos a través del tratamiento de 24 semanas (dosis de 30 mg / kg / semana), incluyendo imágenes RT-PCR y Western Blot para cada paciente individual en este grupo;
• Un análisis exploratorio de los resultados en la prueba de caminata de 6 minutos permite comparar a los pacientes tratados con Eteplirsen en comparación con el placebo. Dos pacientes con tratamiento de 30 mg / kg mostraron un declive de progresión rápida en la prueba de caminata de 6 minutos y fueron excluidos del análisis. De los pacientes restantes, los pacientes tratados con Eteplirsen se demostró un beneficio 17,8 metros frente a placebo durante 24 semanas. Este fue un análisis exploratorio y no un hallazgo estadísticamente significativo.
• Un resumen de los tratamientos que compararon los efectos adversos de los pacientes tratados con Eteplirsen en comparación con placebo, demostró que Eteplirsen fue bien tolerado durante las 24 semanas de tratamiento. No hay eventos adversos relacionados con el tratamiento, acontecimientos adversos graves y abandonos del tratamiento relacionados con Eteplirsen. Además, los cambios no relacionados con el tratamiento fueron detectados en los parámetros de seguridad de laboratorio, entre ellos varios biomarcadores de la función renal.
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=25
En el resumen se describen la eficacia y los datos de seguridad a partir del estudio, de Fase IIb, examinando las 24 semanas de tratamiento con Eteplirsen en niños con DMD. Los resultados del estudio aleatorio, doble ciego, controlado con placebo confirman que el ensayo alcanzó su objetivo primario, lo que demuestra un aumento significativo de la distrofina a las 24 semanas en comparación con el placebo. Los datos mostraron que Eteplirsen, administrado una vez por semana a 30mg/kg durante 24 semanas, dio como resultado una diferencia estadísticamente significativa (p ≤ 0,002) aumentando la distrofina (22,5% positivas de distrofina fibras como porcentaje de la normalidad) en comparación con ningún aumento en el grupo de placebo.
Los datos adicionales que se presentarán hoy en día incluyen:
• Los datos de pacientes individuales con el objetivo principal de cambio en las fibras de distrofina positiva desde el inicio;
• Los hallazgos bioquímicos a través del tratamiento de 24 semanas (dosis de 30 mg / kg / semana), incluyendo imágenes RT-PCR y Western Blot para cada paciente individual en este grupo;
• Un análisis exploratorio de los resultados en la prueba de caminata de 6 minutos permite comparar a los pacientes tratados con Eteplirsen en comparación con el placebo. Dos pacientes con tratamiento de 30 mg / kg mostraron un declive de progresión rápida en la prueba de caminata de 6 minutos y fueron excluidos del análisis. De los pacientes restantes, los pacientes tratados con Eteplirsen se demostró un beneficio 17,8 metros frente a placebo durante 24 semanas. Este fue un análisis exploratorio y no un hallazgo estadísticamente significativo.
• Un resumen de los tratamientos que compararon los efectos adversos de los pacientes tratados con Eteplirsen en comparación con placebo, demostró que Eteplirsen fue bien tolerado durante las 24 semanas de tratamiento. No hay eventos adversos relacionados con el tratamiento, acontecimientos adversos graves y abandonos del tratamiento relacionados con Eteplirsen. Además, los cambios no relacionados con el tratamiento fueron detectados en los parámetros de seguridad de laboratorio, entre ellos varios biomarcadores de la función renal.
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