ACE-031 es un fármaco en investigación que está diseñado para incrementar el tamaño y fuerza del músculo a tracés de bloquear las proteínas que retardan el crecimiento muscular. ACE-031 es una proteína que se administra por inyección subcutánea.
El crecimiento del músculo es regulado por proteínas del organismo que sirven como interruptor para la producción de músculo. ACE-031 actúa reduciendo la señal de apafar que detiene la producción del músculo, así los músculos pueden hacerse más grande y más fuertes.
ACE-031 puede promover el crecimiento del músculo y mejora la calidad del mismo, lo que puede compensar por la pérdida de fuerza y función derivado del daño relacionado a la enfermedad que ocurre en duchenne. Debido a que actúa en músculo, ACE-031 tiene el potencial de tratar todos los pacientes con duchenne, indistinto de su tipo de mutación específica.
En estudios animales, incluyendo animales sanos y animales modelo para duchenne, ACE-031 ha mostrado incrementar el tamaño de los músculos y disminuye la cantidad de tejido cicatriz anormal en el músculo. ACE-031 también ha mostrado incremento en la proteína utrofina, la cuál puede parcialmente compensar la falta de distrofina, que es la cauda de duchenne. el significado de este efectocto en utrofina no se conoce aún.
Acceleron Pharma ha completado un estudio con una sola dosis (A031-01) de ACe-031 en voluntarios sanos. Para una información de los resultado de este estudio en progreso. hacer click aquí.
Un estudio fase 2 en pacientes con distrofia muscular duchenne (A031-03) está en curso. Para más infomacion hacer click here.
El principal objetico de este estudio es determinar si ACE-031 es seguro y bien tolerado en niños con duchenne. Otro objetico de este estudio es obtener información preliminar con respecto a los efectos de ACE-031 sobre el tamaño, fuerza y función del músculo en pacientes con duchenne. Los resultados serán utilizados para determinal la mejor dosis de ACE-031 para los estudios clínicos futuros en Duchenne.
Para participar en el estudio de Fase 2 son elegibles los niños mayores de 4 años con diagnóstico confirmado de Duchenne y quienes sigan caminando, cada participante del estudio debe haber recibido tratamiento con corticoides por lo menos durante un año y encontarse en un régimen y dosis estable al menos por los últimos 6 meses. Para más información de los criterios de elgibilidad hacer click aquí.
El reclutamiento de pacientes en el estudio de fase 2 de ACe-031 en duchenne No será restingido con base en el tipo de mutación del fen de la distrofina, en tanto se tenga un diagnóstico confirmado de Duchenney otros criterios de inclusión se cumplan, los pacientes no serán excluidos solamente basado en el tipo de mutación. Para más información hacer click aquí.
Acceleron Pharma aprecia la voluntad y empuje de pacientes y cuidadores para participar en estudios clínicos de terapias novedosas. hacer click aquí. La decisión para participar en un estudio clínico es importante y debe ser realizada junto con su médico, después de considerar los objetivos y requisitos de un estudio particular.
Este estudio está actualmente siendo conducido en Canadá. Para una lista de sitios participantes en Canadá hacer click aquí. Acceleron está diligentemente evaluando sitios clínicos en países adicionales, incluyendo Estados Unidos. Acceleron tiene abierto una solicitud como Fármaco Nuevo Investigacional (IND por sus siglas en inglés- Investigational New Drug) para ACE-031, lo que es requerido por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) para conducir estudios clínicos en Estados Unidos. Acceleron tiene como meta enrolar pacientes en un estudio clínico en sitios en Estados Unidos al inicio de 2011.
En August 2010, la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de Estados Unidos otorgó la designación de Gestión Acelerada de ACE-031 para el tratamiento de Duchenne. El programa de Gestión Acelerada de la FDA se designa para facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de nuevos fármacos que intentan tratar condiciones que amenacen la vida y que demuestren su potencial para abordar necesidades médicas no existentes. Para más información hacer click aquí.
Acceleron se esfuerza para informar a la comunidad de los eventos significativos en el desarrollo de ACE-031- En ese sentido, nosotros actualizaremos este sitio regularmente con comunicados de prensa, publicaciones, y anuncios de presentaciones de data en conferencia médica y científicas. No obstante no podemos proporcionar información detallada sobre el progrso de los estudios clínicos en progresos, informaremos a la comunidad cuando los estudios dan inicio y son concluidos, o cuando las metas son alcanzados. La información tambien está disponible en inicio y son concluidos, o cuando las metas son alcanzados. La información también está disponible en www.clinicaltrials.gov (utilice el término “ACE-031).
Si usted vive en Canadá y tiene preguntas adicionales acerca del estudio ACE-031, por favor contacte a Rhiannon Taranik al 519-685-8441, 519-685-8441 o via email: Rhiannon.Taranik@lhsc.on.ca. Para otras cuestiones acerca del programa de ACE-031 para Duchenne, por favor comuníquese a clinicaltrial@acceleronpharmsa.com y un miembro de nuestro equipo de investigación médica le responderá.
Acceleron está comprometido en trabajar con instituciones clínicas y de investigación en el mundo y en ese sentido ha construido fuertes colaboraciones con las siguientes orgnaizaciones para avanzar en el desarrollo de ACe-031 en distrofia muscular duchenne
