PPMD anunció el 14 de agosto de este año que financiará hasta $ 1.000.000 a mediados de 2014 proyectos centrados en el desarrollo de los oligonucleótidos antisentido u otras técnicas para saltar exones que no están actualmente en desarrollo clínico, o para proyectos de salto de varios exones, incluyendo la omisión de duplicaciones. Acaba de ser lanzada una solicitud de Aplicaciones (RFA).
La Omisión de exón es una técnica mediante la cual deleciones fuera de marco en un gen pueden volver a colocarse en el marco mediante la manipulación de los patrones de empalme para eliminar estratégicamente un exón, además de los intrones. En Duchenne, el resultado es una proteína distrofina más corta, pero a menudo sigue siendo funcional. Actualmente hay cuatro empresas de todo el mundo centradas en el desarrollo de estrategias de omisión de exón para Duchenne, con oligonucleótidos antisentido dirigidos a los exones 51, 44, 45 y 53 en pruebas clínicas ahora.
La importancia y actualidad de este tipo de estrategia de financiación “Como resultado de que el compuesto líder exón 51 sigue apareciendo prometedor, la urgencia ha aumentado para ampliar la técnica para corregir supresiones menos comunes y para desarrollar métodos para saltarse múltiples exones que también podrían aplicarse a algunas duplicaciones, así como deleciones. La misión de PPMD es, y siempre ha sido, ayudar a todas las personas con Duchenne. Queremos ayudar a mantener el impulso de esta tecnología y alentar a los investigadores a ampliar a los exones adicionales y otras mutaciones que afectan a nuestra comunidad. “. – Sharon Hesterlee , PhD, Vicepresidenta de investigación de PPMD.
A partir de pequeñas donaciones a los laboratorios de Steve Wilton y Judith van Deutekom en 2003, PPMD ya ha invertido más de 600.000 dólares en el desarrollo de la omisión de exón como un tratamiento para Duchenne.
PPMD convocará un especial comité “ad hoc” para revisar todas las solicitudes recibidas. Comentarios escritos serán suministrados a los solicitantes, y a los solicitantes se les permitirá responder una sola vez a los comentarios de los revisores. Con base en las respuestas de los demandantes, las recomendaciones finales de financiación serán tomadas por el comité “ad hoc”.
(Fuente: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/ppmd-to-fund-1-million-in-exon-skipping-projects)
