NEWTON, Massachusetts , 22 de mayo 2012 / PRNewswire / - Terapéutica de Halo, LLC, una compañía biofarmacéutica de fase clínica para el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras fibróticas, ha anunciado hoy que ha recibido apoyo financiero por un total 1.1 millones de $ de fundaciones sin fines de lucro que sirven a la comunidad de pacientes de distrofia muscular. Halo utiliza los fondos para acelerar el estudio de fase II de HT-100, su principal fármaco candidato para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). HT-100 (fórmula patentada de halofuginona) es un candidato a fármaco disponible por vía oral compuesto de moléculas pequeñas que se están desarrollando para reducir la fibrosis y promover la regeneración sana de la fibra muscular en pacientes con DMD. Halo comenzar su estudio de fase 2 en la segunda mitad de 2012.
"Normalmente, las empresas trabajan durante años para atraer el nivel de compromiso que hemos recibido de una comunidad tan activa y dedicada defensa de los pacientes", dijo Marc Blaustein , director general de la terapéutica de Halo. "Los dos estamos animados por su apoyo y creemos que juntos somos capaces de acelerar la entrega de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne a los pacientes y sus familias."
La DMD es una enfermedad neuromuscular progresiva y fatal, que afecta a aproximadamente 1 de cada 3500 niños en todo el mundo. Actualmente no existe tratamiento. La fibrosis muscular es una medida de resultado primaria y en última instancia conduce a la muerte temprana del paciente: los niños con DMD suelen vivir hasta los veinte o treinta años. En los estudios, HT-100 ha demostrado la capacidad potencial de detener y revertir la fibrosis muscular existente, así como promover el crecimiento de nuevo músculo sano. En una revisión independiente, un comité asesor internacional de expertos en enfermedades neuromusculares concluyó que HT-100 estaba "listo para la fase clínica." El fármaco candidato ha recibido la condición de huérfano, tanto en los EE.UU. y la UE.
"La comunidad de las fundaciones con distrofia muscular se ha reunido en torno a nuestro trabajo y con un enfoque agresivo para la entrega de una terapia prometedora para los niños con DMD y sus familias", dijo Tom Wicka , fundador de la Fundación Nash Avery y padre de Nash, de 12 años. "Este nivel de la unificación y la participación de toda la comunidad de defensa del paciente para un candidato a fármaco en etapa temprana es extremadamente raro, y estamos agradecidos por el apoyo y la visión de nuestros socios de financiación".
Añadido Benjamin Seckler , MD, presidente del Fondo de Charley y padre de Charley, de 11 años: "Tenemos la unidad definitiva para que esto se haga rápidamente. La vida de nuestros hijos está en juego y no tenemos la opción de aceptar el ritmo de desarrollo de típico del fármaco. Agradecemos a nuestros socios de la fundación y el valor de su papel en ayudarnos a promover el desarrollo de HT-100 lo más rápidamente posible ".
Las fundaciones que prestan apoyo son:
Action Duchenne
Coalition Duchenne
Cure Duchenne
Duchenne Now
Duchenne Research Fund
Hope for Gus
Hope for Javier
Jain Foundation
Michael's Cause
Parent Project Muscular Dystrophy
Ryan's Quest
Zubin's Wish
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=29
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