Catabis anunció resultados positivos del biomarcador, lo que demuestra la acción exitosa de NF-kB. Mostró una disminución estadísticamente sifnificativa en los marcadores.
CAT-1004 es una pequeña molécula oral, que la compañía cree que tiene el potencial de ser una terapia modificadora de la enfermedad para el tratamiento de la DMD, independientemente de la mutación de distrofina subyacente.
CAT-1004 es un inhibidor de NF-kB, una proteína que se activa crónicamente en la DMD, así como en otros múltiples trastornos del músculo esquelético y de enfermedades raras. En modelos animales de DMD, CAT-1004 inhibió NF-kB, redujoe la degeneración muscular y aumentó de la regeneración muscular.
El ensayo MoveDMD se lleva a cabo en dos partes secuenciales, las Partes A y B. En la Parte A del ensayo MoveDMD, 17 niños ambulatorios entre las edades de 4 y 7 años, con un diagnóstico confirmado genéticamente de DMD en una serie de mutaciones de la distrofina, recibieron CAT-1004 . Los chicos no habían tomado esteroides o no los habían tomado durante al menos seis meses antes de la prueba. La Parte A del ensayo se realizó en tres sitios en EE.UU., y evaluó la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de CAT-1004 en pacientes con tres niveles de dosis (33 mg / kg / día, 67 mg / kg / día y 100 mg / kg / día) durante siete días de dosificación. La Parte B es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de CAT-1004 en la DMD en un período de 12 semanas en 5 sitios de ensayos clínicos en EE.UU., con dos niveles de dosis, 67 mg / kg / día y 100 mg / kg / día. Se les ha pedido a los niños que participaron en la Parte A del ensayo MoveDMD, que participen en la Parte B y se espera que puedan ser incluidos participantes adicionales, en total aproximadamente 30 chicos. Actualmente estamos identificando pacientes adicionales que están interesados en participar en la Parte B del ensayo. Los criterios de ingreso son similares a las de la Parte A. Parent Project Muscular Dystrophy y la Asociación de la Distrofia Muscular están proporcionando financiación para apoyar los viajes de los participantes para el ensayo MoveDMD.
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