- Se espera que la inscripción de pacientes con DMD en EEUU, comience en el tercer trimestre de 2016.
- La Modulación de Utrofina, ofrece un enfoque diferenciado en la DMD.
Summit Therapeutics plc, ha anunciado el 26 de Abril que la FDA de EE.UU., ha autorizado la aplicación de nuevo fármaco en investigación (IND) a la empresa, para ampliar la Fase 2 a varios sitios de ensayo en EEUU. Evaluará el modulador de utrofina líder de la compañía, ezutromid (SMT C1100), en pacientes con DMD en Reino Unido y EEUU.
En contraste con muchos enfoques terapéuticos actuales para la DMD, la modulación de utrofina, tiene el potencial de servir como tratamiento a todos los niños y jóvenes con DMD, independientemente de la mutación del gen de la distrofina subyacente.
Tiene como objetivo proporcionar la prueba de concepto para ezutromid (SMT C1100) y la modulación de la utrofina mediante la medición de la infiltración de grasa muscular, la medición de la proteína utrofina y la regeneración de las fibras musculares en las biopsias musculares. El criterio de valoración principal del ensayo abierto, es el cambio desde la línea base en los parámetros de resonancia magnética relacionados con la infiltración de grasa y la inflamación de los músculos de las piernas. Los criterios de exploración, incluyen la distancia de caminata de seis minutos, la evaluación North Star Ambulatory Assessment y los resultados reportados por los pacientes. PhaseOut DMD es un ensayo abierto de 48 semanas en el que se espera que se inscriban hasta 40 niños de edades comprendidas entre 5 y 10 años, en Reino Unido y EEUU.
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