domingo, 25 de septiembre de 2011

Terapia genica en ratones con distroia muscular

Investigadores de Japón e Italia han utilizado terapia génica con éxito para tratar ratones con distrofia muscular Duchenne, un desorden que causa degeneración muscular y la muerte, brindando esperanza para investigación clínica en humanos.

El grupo de investigación logró restaurar la movilidad en ratones con Duchenne tomando y reparando células madre del ratón y luego inyectándolas de vuelta en el ratón mediante un proceso que utiliza cromosomas humanos artificiales.

La distrofia muscular Duchenne afecta a 1 en 3,500 varones.  Es causada por un defecto en el gen de la distrofina que produce la proteína distrofina esencial para mantener la estructura del músculo en el cuerpo.  En virtud que este gen es el de mayor tamaño de los genes humanos, el tratamiento génico utilizando virus para transportar un gen sano a las células no ha sido aún posible.

Este último estudio fue conducido en conjunto por investigadores Japoneses e Italianos, estos últimos de Instituto Científico San Rafael en Italia , quiénes han avanzado en métodos de investigación de tratamientos para Duchenne, y el profesor Mitsuo Oshimura de la Universidad Tottori, quien desarrolló cromosomas humanos artificiales que puede transportar gene grandes en su forma original.  Los investigadores extrajeron células madre precursoras de músculo de ratones con el gen de la distrofina dañado e insertaron... La noticia continua en http://www.upaduchenne.org/noticias/detalle.php?recordID=147

Estudio Salto exón

Prosensa recibirá hasta 27 millones de libras esterlinas de GSK para Distrofia Muscular Duchenne
Leiden, Holanda, 13 Septiembre 2011 – Prosensa, la compañía biofarmacéutica holandesa enfocada en enfermedades raras sin solución médica, anunció hoy su acuerdo con GlaxoSmithKline (GSK) avanzar en el desarrollo de 3 compuestos más para Salto de Exón (PRO044, PRO045 y PRO053) hacia la siguiente etapa como parte de su programa de colaboración en la Distrofia Muscular Duchenne
Las dos compañías acordaron los términos para el programa de salto del exón 44, p... La noticia continua en http://www.upaduchenne.org/noticias/detalle.php?recordID=149

Medicamentos huerfanos

Muchas veces no nos enteramos como funcionan las cosas, y un tema que no entendia muy bien era los medicamentos huerfanos y esto es lo que he podido recabar.

Son todos aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar afecciones muy graves, pero poco frecuentes (5/10000 personas). Y se desarrollan en unas condiciones especiales en el negocio farmacéutico, para que estos últimos puedan amortizar las inversiones efectuadas, que en condiciones normales no obtendrían
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En la UE,  la legislación proporciona incentivos para los promotores y la industria farmacéutica para el desarrollo de medicamentos huérfanos. llevando las siguientes ventajas:

- Exclusividad comercial: Durante los diez años siguientes a la autorización de venta. En este período, productos similares, que puedan competir no serán comercializados.

- Asistencia en la elaboración de protocolos: La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) podrá prestar asesoramiento científico con vistas a optimizar el desarrollo del medicamento, así como orientar en la preparación de un expediente para que cumpla todos los requisitos reglamentarios europeos. De tal modo, el solicitante de la autorización de comercialización de un medicamento huérfano tendrá las mayores garantías de éxito en el momento de dicha autorización de comercialización.

- Acceso al procedimiento centralizado: Los medicamentos huérfanos acceden de forma directa al procedimiento centralizado de la EMEA para solicitar la comercialización.

Exención de tasas: La EMEA recurre a una contribución especial concedida por la Comisión Europea, previa aprobación anual del Parlamento Europeo, para eximir de tasas a los medicamentos huérfanos. La reducción de de tasas es valedera para todas las actividades centralizadas, incluyendo las tasa de solicitud de autorización de comercialización, inspecciones, variaciones, y las de asistencia a la elaboración de protocolos.

- Investigación subvencionada por la Unión Europea: Las organizaciones que desarrollan medicamentos huérfanos pueden aspirar a subvenciones de programas e iniciativas de la comunidad o de los Estados miembros destinados a apoyar la investigación y el desarrollo, incluyendo el programa marco comunitario.


La problemática situación del Medicamento Huérfano en la Unión Europea
Un buen medicamento para pacientes con enfermedades raras es un medicamento que está disponible en el país donde reside el paciente y que además es asequible. Si uno de los requisitos no se cumple, el medicamento es de poca utilidad.

Por desgracia, la designación de un medicamento huérfano, el protocolo de asistencia y la autorización de comercialización son procesos centralizados, pero la evaluación de valor terapéutico, precio y reembolso de estos medicamentos innovadores sigue siendo responsabilidad de cada país miembro. En el caso de la evaluación del valor terapéutico, los estados miembros no tienen la experiencia necesaria para poder evaluarlo. Cada estado negocia el precio por separado con las compañías farmacéuticas. Hay una tendencia por parte de las compañías a empezar a negociar con estados miembros que les conceden el precio más alto, que después se utiliza como precio de referencia en las negociaciones con el resto de países. Los estados miembros retrasan las negociaciones lo más posible para evitar tener que autorizar el medicamento y pagarlo. Aunque la situación parece favorecer tanto a las compañías farmacéuticas como a los estados miembros, esto no es así. Los estados miembros acaban pagando al final precios más altos por los medicamentos, y por su parte las compañías pierden parte de la exclusividad de mercado por diez años, a causa del retraso de las negociaciones, que llegan hasta los cuatro años.

Para mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos, la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS-enlace a su Web en el mismo nombre-), de la que FEDER es miembro y actualmente ostenta la vicepresidencia, sugiere establecer un grupo de trabajo de la UE sobre la transparencia de los medicamentos huérfanos formado por voluntarios de los países miembros, que tuvieran suficiente experiencia en evaluar el valor terapéutico añadido de cada medicamento huérfano y negociar el precio de referencia en la UE con el titular de la comercialización de mercado. El grupo empezaría a trabajar justo después de que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) haya emitido su opinión, sin la necesidad de esperar a la decisión de la Comisión Europea.

Este grupo proporcionaría una opinión que todos los estados miembros podrían utilizar inmediatamente para negociar el precio y reembolso. Los beneficios de los estados miembros serían un precio negociado final más bajo. Con respecto al  retraso legal de disponibilidad de un medicamento huérfano para las compañías farmacéuticas significaría un rendimiento de su inversión más rápido al minimizar los períodos de demora, y más visibilidad y previsibilidad de los rendimientos. Para los pacientes  los medicamentos huérfanos estarían disponibles antes. La propuesta fue presentada a la Comisión, el Comité para Medicamentos Huérfanos (COMP) y la industria.

El Comité para Medicamentos Huérfanos (COMP) y el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) son dos órganos de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA). El primero se creó para designar  el Medicamento Huérfano, y el segundo aprueba la comercialización del mismo (además del resto de medicamentos).

La Agencia Europea de Medicamentos
La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) es un organismo descentralizado de la Unión Europea que tiene su sede en Londres. Su principal responsabilidad es la protección y promoción de la salud pública y animal, mediante la evaluación y supervisión de los medicamentos de uso humano y veterinario.

La EMEA es responsable de la evaluación científica de las solicitudes europeas de autorización de comercialización de medicamentos (procedimiento centralizado). Todos los medicamentos para uso humano y veterinario derivados de la biotecnología y otros procesos de alta tecnología deberán ser aprobados mediante el procedimiento centralizado. Lo mismo se aplica a todos los medicamentos de uso humano destinados al tratamiento del VIH/SIDA, cáncer, diabetes o enfermedades neurodegenerativas y para todos los medicamentos huérfanos destinados al tratamiento de enfermedades raras.

Cuando se utiliza el procedimiento centralizado las empresas farmacéuticas presentan a la EMEA una única solicitud de autorización de comercialización.

La Agencia también participa en procedimientos de remisión relativos a medicamentos que han sido aprobados o son objeto de estudio por los Estados miembros.