HEIDELBERG 9 de septiembre de 2013.
Un estudio preclínico realizado por investigadores de Estados Unidos ha descubierto que un nuevo fármaco oral muestra promesa temprana para el tratamiento de la distrofia muscular. Los resultados, que se publican hoy en EMBO Molecular Medicine , muestran que VBP15 disminuye la inflamación en ratones con síntomas similares a los encontrados en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Los autores encontraron que el fármaco protege y fortalece los músculos sin los efectos secundarios severos relacionados con los actuales tratamientos con glucocorticoides como la prednisona.
La distrofia muscular de Duchenne desencadena una degeneración muscular grave y afecta a aproximadamente 180.000 pacientes en todo el mundo, la mayoría niños. El tratamiento con la terapia estándar actual, los glucocorticoides, se puede utilizar solamente por un corto tiempo debido a los efectos secundarios graves que conducen a la fragilidad de los huesos y la supresión tanto del sistema inmune como de la producción de la hormona del crecimiento.
Los investigadores también observaron que VBP15 inhibe el factor de transcripción NF-kappaB, una molécula clave de señalización celular que se encuentra en la mayoría de los tipos de células animales que juega un papel en la inflamación y el daño tisular.
Los autores del estudio encontraron que NF-kappaB es activo en los músculos con deficiencia de distrofina en los años anteriores de la aparición de los síntomas, lo que sugiere que el tratamiento muy temprano de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne VBP15 puede prevenir o retrasar la aparición de algunos de los síntomas clínicos.
“Cada vez es más claro que la integridad y la reparación de la membrana son factores cruciales en el músculo, los trastornos cardiovasculares, neurodegenerativas y las vías respiratorias. Las propiedades químicas de VBP15 también sugieren el potencial para el tratamiento de otras enfermedades”, comentó Kanneboyina Nagaraju, DVM, PhD, autor principal del estudio e investigador principal en el Centro de Medicina Genética de Investigación del Centro Médico Nacional Infantil en Washington, DC .
Los autores concluyen que VBP15 merece mayor investigación de la eficacia en los ensayos clínicos.
El estudio fue financiado en parte por National Institutes of Health, the US Department of Defense, Muscular Dystrophy Association, Foundation to Eradicate Duchenne, y CureDuchenne Foundation.
VBP15, un anti-inflamatorio y estabilizador de la membrana, mejora la distrofia muscular sin efectos secundarios
Christopher R. Heier, Jesse M. Damsker, Qing Yu, Blythe C. Dillingham, Tony Huynh, Jack H. Van der Meulen, Arpana Sali, Brittany K. Miller, Aditi Phadke, Luana Scheffer, James Quinn, Kathleen Tatem, Sarah Jordania , Sherry Dadgar, Olga C. Rodriguez, Chris Albanese, Michael Calhoun, Heather Gordish, Jyoti K. Jaiswal, Edward M. Connor, John M. McCall, Eric P. Hoffman, Erica KM Reeves, Kanneboyina Nagaraju
No hay comentarios:
Publicar un comentario