La solicitud de comercialización de drisapersen en la U.E. en la primer mitad de 2016, sigue siendo el objetivo del dictamen potencial del CHMP.
Los estudios de extensión de drisapersen, incluyendo la IV vía de administración como una opción
El mantenimiento de la dosificación para la enfermedad crónica a través de una aprobación regulatoria, ha sido un sello distintivo de los programas de BioMarin hasta la fecha. Sin embargo, siempre que sea posible, seguiremos intentando que drisapersen esté disponible como terapia de investigación en niños tratados previamente y hombres jóvenes. Tenemos tres ensayos clínicos separados, que proporcionaron tratamiento de extensión de drisapersen para aquellos que participaron anteriormente en ensayos clínicos.
Además de la vía subcutánea estándar de administración, hemos introducido una IV opción de administración en cada uno de estos ensayos, para los pacientes que no toleren la administración subcutánea continua.
Programas adicionales DMD
Los ensayos clínicos para otros oligonucleótidos de omisión de exón, BMN 044, 045 y BMN BMN 053, están en curso.
Los médicos que tratan a sus hijos y los equipos médicos, siguen siendo la mejor fuente de consejos para el cuidado de sus hijos.
Animamos a las familias a que permanezcan en contacto cercano con los equipos médicos y también con las asociaciones de pacientes, para recibir actualizaciones periódicas sobre nuestros programas de Duchenne.
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