AVI BioPharma, Inc. (NASDAQ: AVII), es un desarrollador de terapéuticos basados
en ARN, anunció que los datos de un estudio de fase IIb Eteplirsen evaluado como
tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) se presentará
hoy en la 64º Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología en Nueva
Orleans, Louisiana. Investigador principal, Jerry R. Mendell, MD, del Hospital
Nacional de Niños. Se describen los datos a través de una breve presentación
oral del resumen titulado "Estudio de fase IIb controlado con placebo de
Eteplirsen; omisión de exón en sujetos con distrofia muscular de Duchenne",
seguido por una presentación más detallada.
En el resumen se describen la
eficacia y los datos de seguridad a partir del estudio, de Fase IIb, examinando
las 24 semanas de tratamiento con Eteplirsen en niños con DMD. Los resultados
del estudio aleatorio, doble ciego, controlado con placebo confirman que el
ensayo alcanzó su objetivo primario, lo que demuestra un aumento significativo
de la distrofina a las 24 semanas en comparación con el placebo. Los datos
mostraron que Eteplirsen, administrado una vez por semana a 30mg/kg durante 24
semanas, dio como resultado una diferencia estadísticamente significativa (p ≤
0,002) aumentando la distrofina (22,5% positivas de distrofina fibras como
porcentaje de la normalidad) en comparación con ningún aumento en el grupo de
placebo.
Los datos adicionales que se presentarán hoy en día incluyen:
• Los datos de pacientes individuales con el objetivo principal de cambio en
las fibras de distrofina positiva desde el inicio;
• Los hallazgos
bioquímicos a través del tratamiento de 24 semanas (dosis de 30 mg / kg /
semana), incluyendo imágenes RT-PCR y Western Blot para cada paciente individual
en este grupo;
• Un análisis exploratorio de los resultados en la prueba de
caminata de 6 minutos permite comparar a los pacientes tratados con Eteplirsen
en comparación con el placebo. Dos pacientes con tratamiento de 30 mg / kg
mostraron un declive de progresión rápida en la prueba de caminata de 6 minutos
y fueron excluidos del análisis. De los pacientes restantes, los pacientes
tratados con Eteplirsen se demostró un beneficio 17,8 metros frente a placebo
durante 24 semanas. Este fue un análisis exploratorio y no un hallazgo
estadísticamente significativo.
• Un resumen de los tratamientos que
compararon los efectos adversos de los pacientes tratados con Eteplirsen en
comparación con placebo, demostró que Eteplirsen fue bien tolerado durante las
24 semanas de tratamiento. No hay eventos adversos relacionados con el
tratamiento, acontecimientos adversos graves y abandonos del tratamiento
relacionados con Eteplirsen. Además, los cambios no relacionados con el
tratamiento fueron detectados en los parámetros de seguridad de laboratorio,
entre ellos varios biomarcadores de la función renal.
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=25
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