Oxford, Reino Unido, 24 de abril de 2012, SUMMIT (AIM: SUMM), una compañía de
descubrimiento de drogas del Reino Unido, ha anunciado hoy que su Fase I de
ensayos clínicos de aplicaciones ("CTA") para el SMT C1100 ha sido aprobado por
órgano regulador del Reino Unido, los Medicamentos y Salud de la Agencia
Reguladora de productos ("MHRA). SMT C1100 es
una pequeña molécula reguladora
de utrofina que tiene el potencial de ser un tratamiento universal para el fin
de enfermedades genéticas de Distrofia Muscular Duchenne ('DMD').
La aprobación de la CTA logra un hito en el marco del acuerdo de $ 1,5
millones firmado entre
SUMMIT y un grupo de organizaciones DMD en diciembre
de 2011 y desencadena un pago de
$ 437.500. El ensayo de Fase I es un
proyecto financiado por la Asociación DPPMD,
Distrofia Muscular, el Fondo de
Charley, Duchenne Cure, la Fundación para la Erradicación de Duchenne y
la
Nash Avery Fundación.
El estudio doble ciego, controlado con placebo de fase I se llevará a cabo en
48 voluntarios sanos de sexo masculino
y evaluará una nueva formulación
acuosa oral de SMT C1100. El estudio examinará tanto la
seguridad y
tolerabilidad de la nueva formulación, y si se puede ofrecer niveles
consistentes de SMT
C1100 en la sangre que estudios no clínicos pueden
predecir la eficacia que sea necesario para tener un beneficio
terapéutico
en pacientes con DMD. La formulación ha sido desarrollada
apropiadamente para el uso por parte de todos
los pacientes.
Los resultados del estudio se esperan para finales de 2012 y un resultado
exitoso de la Fase I se espera que conduzca a la evaluación de SMT C1100, en los
pacientes con DMD. SMT C1100 podría tratar a todos los pacientes con DMD y tener
el potencial de generar ventas anuales de más de 1 billón $.
"Estamos muy contentos de que SMT C1100 pasa ahora las pruebas in vivo a
pruebas en personas sanas", dijo Jane Larkindale, director de la investigación
traslacional de la MDA." Tenemos una buena evidencia de los estudios de
laboratorio que el mecanismo de este fármaco de acción es válida para frenar la
progresión de esta enfermedad muscular degenerativa, y esperamos que este nuevo
estudio demostre que puede ser eficaz y seguro a los seres humanos. "
Glyn Edwards, consejero delegado de SUMMIT añadió: "Nuestros planes para
iniciar una nueva fase de estudio de SMT C1100 y seguir avanzando bien con la
aprobación regulatoria necesaria. Este estudio representa un hito importante de
desarrollo de este programa con un resultado positivo, el resultado tiene el
potencial de agregar un valor considerable a este bien, y poner urgentemente el
tratamiento de esta enfermedad fatal un paso más cerca ".
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=26
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