Resumen del artículo:
• GSK2402968, en el desarrollo de GlaxoSmithKline y Prosensa, está diseñado para permitir a los pacientes con DMD con ciertas mutaciones en el gen de la distrofina para producir la proteína distrofina funcional a través de una estrategia conocida como la omisión de exón.
• El estudio de fase 2 pondrá a prueba dos dosis de GSK2402968 en 14 centros de Estados Unidos. El estudio está reclutando a 54 niños con DMD que cumplan con ciertos criterios.
• En 2011, un pequeño estudio de GSK2402968 realizado en Europa mostró resultados alentadores en lo que respecta a la producción de la proteína distrofina, a poca distancia y la seguridad.
La compañía farmacéutica GlaxoSmithKline ha anunciado la apertura de una sede en Estados Unidos ensayo de fase 2 de su omisión de exón drogas GSK2402968, diseñado para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones específicas en el gen de la distrofina.
El estudio está reclutando a 54 niños con DMD que cumplan con ciertos criterios (véase más adelante), en los sitios de estudio en California, Florida, Iowa, Kansas, Maryland, Minnesota, Missouri, Nueva York, Carolina del Norte, Ohio, Oregón y Texas.
Los resultados favorables reportados el año pasado
GSK2402968 está diseñado para cambiar la forma de las células musculares interpretar las instrucciones genéticas para la proteína muscular distrofina, por persuadir a ignorar ("skip") una sección de las instrucciones conocidas como el exón 51 y unir las instrucciones de los alrededores.
También conocido como PRO051/GSK2402968, el fármaco está siendo desarrollado por la compañía holandesa Prosensa y por GlaxoSmithKline.
En abril de 2011, los investigadores informaron que un ensayo de 48 semanas de la droga en Bélgica y Suecia producido resultados alentadores. Vieron a una mayor presencia de la proteína distrofina en las fibras musculares; un aumento respecto a las mediciones basales de los participantes a distancia podían caminar en seis minutos, y sin acontecimientos adversos graves.
El ensayo incluyó a 12 niños con DMD que recibieron inyecciones semanales de GSK2402968.
Nuevo estudio abierto en 14 centros de Estados Unidos
El nuevo juicio está buscando 54 niños con DMD con las siguientes características:
• por lo menos 5 años de edad;
• con una mutación distrofina potencialmente tratable por la omisión del exón 51, que incluye deleciones en los exones 13-50, 29-50, 43-50, 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52 y 52 - 63;
• capaz de caminar 75 metros (aproximadamente 246 pies) en seis minutos;
• capaz de levantarse del suelo en siete segundos o menos;
• el tratamiento con glucocorticoides orales (corticosteroides) durante un mínimo de seis meses anteriores a la selección, sin ningún cambio significativo en la dosis diaria o régimen de dosificación para un mínimo de tres meses anteriores a la selección;
• sin cardiopatía significativa, y
• cumplir con otros criterios de estudio.
Los participantes serán asignados a recibir uno de los dos niveles de dosis semanales de GSK2402968, o un placebo.
Para más detalles e información de contacto, ver un estudio clínico para evaluar dos dosis de GSK2402968 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne , o ir a ClinicalTrials.gov NCT01462292 y entrar en el cuadro de búsqueda.
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=35
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