Investigadores del Grupo de Patología Mitocondrial y Neuromuscular del Vall
d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) de Barcelona han desarrollado un modelo de
ratones modificados genéticamente que permite reproducir con mucha exactitud los
síntomas de las enfermedades neuromusculares.
BARCELONA, 21 (EUROPA PRESS)
Investigadores del Grupo de Patología Mitocondrial y Neuromuscular del Vall
d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) de Barcelona han desarrollado un modelo de
ratones modificados genéticamente que permite reproducir con mucha exactitud los
síntomas de las enfermedades neuromusculares.
Los resultados de este trabajo, publicados en la revista 'Brain', suponen un
punto de inflexión en el estudio de los defectos de almacenamiento de glucógeno,
como en el caso de la distrofia de Duchenne, la fibrosis quística y la
enfermedad de McArdle, ha informado el VHIR.
Hasta ahora había una gran carencia de modelos de ensayo válidos y
estandarizados que permitieran desarrollar terapias de restauración de la
actividad de las enzimas que faltan en estas alteraciones.
Con este avance pionero es posible estudiar en profundidad la fisipatología
de las enfermedades neuromusculares, así como aproximarse a las distintas
posibilidades terapéuticas, ha valorado el coordinador del Grupo de Patología
Mitocondrial y Neuromuscular del VHIR, Ramon Martí.
"Este modelo tiene una gran importancia para ensayos de terapia génica, una
de las alternativas en estos pacientes", ha añadido Martí.
http://www.duchenne-spain.org/noticia.php?id=38
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