Halo Therapeutics recauda $ 1.1 millones para acelerar estudio de fase 2 de la HT-100

La Comunidad de defensa del paciente para la distrofia muscular de Duchenne se unen para acelerar el desarrollo de la terapia potencial para los niños con DMD

NEWTON, Massachusetts , 22 de mayo 2012 / PRNewswire / - Terapéutica de Halo, LLC, una compañía biofarmacéutica de fase clínica para el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras fibróticas, ha anunciado hoy que ha recibido apoyo financiero por un total 1.1 millones de $ de fundaciones sin fines de lucro que sirven a la comunidad de pacientes de distrofia muscular. Halo utiliza los fondos para acelerar el estudio de fase II de HT-100, su principal fármaco candidato para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). HT-100 (fórmula patentada de halofuginona) es un candidato a fármaco disponible por vía oral compuesto de moléculas pequeñas que se están desarrollando para reducir la fibrosis y promover la regeneración sana de la fibra muscular en pacientes con DMD. Halo comenzar su estudio de fase 2 en la segunda mitad de 2012.

"Normalmente, las empresas trabajan durante años para atraer el nivel de compromiso que hemos recibido de una comunidad tan activa y dedicada defensa de los pacientes", dijo Marc Blaustein , director general de la terapéutica de Halo. "Los dos estamos animados por su apoyo y creemos que juntos somos capaces de acelerar la entrega de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne a los pacientes y sus familias."

La DMD es una enfermedad neuromuscular progresiva y fatal, que afecta a aproximadamente 1 de cada 3500 niños en todo el mundo. Actualmente no existe tratamiento. La fibrosis muscular es una medida de resultado primaria y en última instancia conduce a la muerte temprana del paciente: los niños con DMD suelen vivir hasta los veinte o treinta años. En los estudios, HT-100 ha demostrado la capacidad potencial de detener y revertir la fibrosis muscular existente, así como promover el crecimiento de nuevo músculo sano. En una revisión independiente, un comité asesor internacional de expertos en enfermedades neuromusculares concluyó que HT-100 estaba "listo para la fase clínica." El fármaco candidato ha recibido la condición de huérfano, tanto en los EE.UU. y la UE.

"La comunidad de las fundaciones con distrofia muscular se ha reunido en torno a nuestro trabajo y con un enfoque agresivo para la entrega de una terapia prometedora para los niños con DMD y sus familias", dijo Tom Wicka , fundador de la Fundación Nash Avery y padre de Nash, de 12 años. "Este nivel de la unificación y la participación de toda la comunidad de defensa del paciente para un candidato a fármaco en etapa temprana es extremadamente raro, y estamos agradecidos por el apoyo y la visión de nuestros socios de financiación".

Añadido Benjamin Seckler , MD, presidente del Fondo de Charley y padre de Charley, de 11 años: "Tenemos la unidad definitiva para que esto se haga rápidamente. La vida de nuestros hijos está en juego y no tenemos la opción de aceptar el ritmo de desarrollo de típico del fármaco. Agradecemos a nuestros socios de la fundación y el valor de su papel en ayudarnos a promover el desarrollo de HT-100 lo más rápidamente posible ".

Las fundaciones que prestan apoyo son:
Action Duchenne
Coalition Duchenne
Cure Duchenne
Duchenne Now
Duchenne Research Fund
Hope for Gus
Hope for Javier
Jain Foundation
Michael's Cause
Parent Project Muscular Dystrophy
Ryan's Quest
Zubin's Wish

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Investigadores de U de M desarrollan un nuevo enfoque de tratamiento de la distrofia muscular, el uso de células madre humanas

Investigadores de la Universidad de Minnesota Lillehei Instituto del Corazón han tratado eficazmente la distrofia muscular en ratones utilizando células madre humanas derivadas de un nuevo proceso que - por primera vez - hace que la producción de células musculares humanas a partir de células madre eficientes y eficaces.
"Al ver a largo plazo el mantenimiento de estas células, sin grandes efectos secundarios adversos es muy emocionante", dijo Perlingeiro. "Nuestra investigación demuestra que estas células madre diferenciadas tienen verdadero poder de permanencia en la lucha contra la distrofia muscular."
"Esta investigación es un avance fenomenal. El Dr. Perlingeiro y sus colaboradores han superado uno de los obstáculos más importantes para avanzar en terapias con células madre en el tratamiento de niños con la devastadora y potencialmente mortal distrofia muscular ", dijo John Wagner, MD, director de investigación clínica en la U de Células Madre M Instituto.
Texto completo
Minneapolis / Saint Paul (04 de mayo 2012) - Investigadores de la Universidad de Lillehei Instituto de Minnesota Heart han tratado eficazmente la distrofia muscular en ratones utilizando células madre humanas derivadas de un nuevo proceso que - por primera vez - hace que la producción de células musculares humanas partir de células madre eficiente y eficaz.
La investigación, publicada hoy en Cell Stem Cell, describe la estrategia para el desarrollo de una población que se dividen rápidamente de las células progenitoras óseas miogénicas (que forma las células de músculo) derivados de pluripotentes inducidas (iPS). Las células iPS tienen todo el potencial de las celulas madre embrionarias (ES), sino que se derivan mediante la reprogramación de células de la piel. Pueden ser específica para cada paciente, que los hace poco probable el rechazo, y no implican la destrucción de embriones.
Esta es la primera vez que las células madre humanas han demostrado ser eficaces en el tratamiento de la distrofia muscular.
De acuerdo con investigadores de la U de M - que también eran los primeros en utilizar células madre embrionarias de ratones para tratar la distrofia muscular - se ha producido un retraso significativo en la traducción de los estudios que utilizan células madre de ratones en estudios relevantes que implicaban terapéuticamente las células madre humanas. Este retraso se ha limitado drásticamente el desarrollo de terapias celulares o los ensayos clínicos para los pacientes humanos.
La última investigación de la U de M proporciona la prueba de principio para el tratamiento de la distrofia muscular con células iPS humanas, preparando el escenario para futuros ensayos clínicos humanos.
"Uno de los mayores obstáculos para el desarrollo de terapias basadas en células para los trastornos neuromusculares como la distrofia muscular ha sido la obtención de suficientes células progenitoras musculares para producir una respuesta terapéutica eficaz", dijo el investigador principal, Rita Perlingeiro, Ph.D., profesor asociado de medicina en la división de la Escuela de Medicina de Cardiología. "Hasta ahora, se derivan las células esqueléticas madre de músculo a partir de células madre pluripotentes no ha sido posible. Nuestros resultados demuestran que sí es posible y prepara el escenario para el desarrollo de un enfoque de tratamiento clínicamente significativo".
Tras el trasplante en ratones que sufren de distrofia muscular, se proporcionan las células progenitoras óseas miogénicas, tanto la regeneración del músculo es amplia ya a largo plazo lo que se tradujo en una mejor función muscular.
Para lograr sus resultados, los investigadores de la U de M modificaron genéticamente dos líneas de células iPS humanas y una ya existente de la línea humana de células ES con el gen PAX7. Esto les permitió regular los niveles de la proteína Pax7, que es esencial para la regeneración del tejido muscular después de un daño. Los investigadores encontraron que esta regulación podría llevar a ES y células iPS a diferenciarse en células formadoras de músculo.
Hasta este punto, los investigadores han luchado para que los músculos fueran eficientes a partir de células madre embrionarias y células iPS. PAX7 - inducida en el momento justo -ayudaron a determinar el destino de la ES humana y las células iPS, empujándolos a convertirse en células progenitoras musculares humanas. Una vez que el equipo del Dr. Perlingeiro fue capaz de determinar el momento óptimo de la diferenciación, las células se adaptaban bien a la regeneración necesaria para tratar enfermedades como la distrofia muscular. De hecho, Pax7 inducida era mucho más eficaz que los mioblastos humanos en mejorar la función muscular. Los mioblastos, que son los cultivos celulares derivados de biopsias musculares para adultos, habían sido previamente probados en ensayos clínicos para la distrofia muscular, sin embargo, los mioblastos no persistió después del trasplante.
"Al ver a largo plazo el mantenimiento de estas células, sin grandes efectos secundarios adversos es muy emocionante", dijo Perlingeiro. "Nuestra investigación demuestra que estas células madre diferenciadas tienen verdadero poder de permanencia en la lucha contra la distrofia muscular."
De acuerdo con John Wagner, MD, director científico de la investigación clínica en el Instituto de la Universidad de Células Madre y reconocido experto trasplante de sangre y la médula, "Esta investigación es un avance fenomenal. El Dr. Perlingeiro y sus colaboradores han superado uno de los obstáculos más importantes para avanzar en terapias con células madre en el tratamiento de niños con la devastadora y potencialmente mortal distrofia muscular. "
Los investigadores de U de M dicen que los métodos alternativos de inducción de Pax7 deben ser investigados antes de este estudio se puede convertir en un ensayo clínico en humanos. Su método de entrega de la proteína Pax7 implica la modificación genética de células con virus y porque los virus a veces causan mutaciones, se suman los riesgos de un ensayo clínico. Sin embargo, los investigadores de U de M están comprometidos con el desarrollo de un protocolo clínico seguro y eficaz, y los métodos de prueba alternativos de entrega de Pax7.
Este estudio fue financiado a través de donaciones, tanto de los NIH (Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel y el Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo) y el Dr. Bob y Jean Smith Fundación.
Otro de los investigadores de U de M involucrados en el estudio fueron el autor principal Radbod Darabi, MD, Ph.D., Profesor Asistente de Medicina, Michael Kyba, Ph.D., Profesor Asociado de Pediatría, Robert Arpke, Ph.D., asociado postdoctoral de pediatría, y sus colaboradores los Dres. Stefan Irion, Grskovic Marica y John Dimos del iPierian compañía biofarmacéutica.
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GlaxoSmithKline ha anunciado la apertura de centros en Estados Unidos para el ensayo de fase 2 de su omisión de exón GSK2402968

Un ensayo de fase 2 GSK2402968, diseñado para tratar la distrofia muscular de Duchenne causada por mutaciones específicas, está reclutando en 14 centros de EE.UU.
Resumen del artículo:
• GSK2402968, en el desarrollo de GlaxoSmithKline y Prosensa, está diseñado para permitir a los pacientes con DMD con ciertas mutaciones en el gen de la distrofina para producir la proteína distrofina funcional a través de una estrategia conocida como la omisión de exón.
• El estudio de fase 2 pondrá a prueba dos dosis de GSK2402968 en 14 centros de Estados Unidos. El estudio está reclutando a 54 niños con DMD que cumplan con ciertos criterios.
• En 2011, un pequeño estudio de GSK2402968 realizado en Europa mostró resultados alentadores en lo que respecta a la producción de la proteína distrofina, a poca distancia y la seguridad.

La compañía farmacéutica GlaxoSmithKline ha anunciado la apertura de una sede en Estados Unidos ensayo de fase 2 de su omisión de exón drogas GSK2402968, diseñado para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones específicas en el gen de la distrofina.

El estudio está reclutando a 54 niños con DMD que cumplan con ciertos criterios (véase más adelante), en los sitios de estudio en California, Florida, Iowa, Kansas, Maryland, Minnesota, Missouri, Nueva York, Carolina del Norte, Ohio, Oregón y Texas.

Los resultados favorables reportados el año pasado

GSK2402968 está diseñado para cambiar la forma de las células musculares interpretar las instrucciones genéticas para la proteína muscular distrofina, por persuadir a ignorar ("skip") una sección de las instrucciones conocidas como el exón 51 y unir las instrucciones de los alrededores.

También conocido como PRO051/GSK2402968, el fármaco está siendo desarrollado por la compañía holandesa Prosensa y por GlaxoSmithKline.

En abril de 2011, los investigadores informaron que un ensayo de 48 semanas de la droga en Bélgica y Suecia producido resultados alentadores. Vieron a una mayor presencia de la proteína distrofina en las fibras musculares; un aumento respecto a las mediciones basales de los participantes a distancia podían caminar en seis minutos, y sin acontecimientos adversos graves.

El ensayo incluyó a 12 niños con DMD que recibieron inyecciones semanales de GSK2402968.

Nuevo estudio abierto en 14 centros de Estados Unidos

El nuevo juicio está buscando 54 niños con DMD con las siguientes características:
• por lo menos 5 años de edad;
• con una mutación distrofina potencialmente tratable por la omisión del exón 51, que incluye deleciones en los exones 13-50, 29-50, 43-50, 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52 y 52 - 63;
• capaz de caminar 75 metros (aproximadamente 246 pies) en seis minutos;
• capaz de levantarse del suelo en siete segundos o menos;
• el tratamiento con glucocorticoides orales (corticosteroides) durante un mínimo de seis meses anteriores a la selección, sin ningún cambio significativo en la dosis diaria o régimen de dosificación para un mínimo de tres meses anteriores a la selección;
• sin cardiopatía significativa, y
• cumplir con otros criterios de estudio.

Los participantes serán asignados a recibir uno de los dos niveles de dosis semanales de GSK2402968, o un placebo.

Para más detalles e información de contacto, ver un estudio clínico para evaluar dos dosis de GSK2402968 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne , o ir a ClinicalTrials.gov NCT01462292 y entrar en el cuadro de búsqueda.

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)

Corporación Summit PLC: Summit consigue un hito en la dosificación de la fase 1 de SMT C1100 lo que da lugar a la financiación

12 de junio 2012 07:09 ET
Abingdon, REINO UNIDO - (Marketwire - 12 de junio 2012)


* El ensayo conduce a la fase de dosis múltiple
* Summit participa en próximos eventos de la industria.


Summit PLC, una compañía farmacéutica del Reino Unido el descubrimiento, ha anunciado hoy que ha superado con éxito un hito en el estudio de fase 1 de la SMT C1100 para el tratamiento de la enfermedad genética mortal distrofia muscular de Duchenne ('DMD'), lo que desencadenó el pago final de un $ 1,5 millones la financiación de acuerdo con Estados Unidos y las organizaciones de base con DMD.

SMT C1100, un compuesto oral de molécula pequeña, es un potencial modificador de la enfermedad de drogas que funciona mediante el aumento o regulación al alza, la cantidad de una proteína natural llamada utrofina. La fase 1 del estudio de escalada de dosis en voluntarios sanos se inició en mayo de 2012 y ahora pasará a la etapa en la que los participantes reciben dosis múltiples. Los resultados del estudio se esperan para finales de este año.

El ensayo de fase 1 está siendo apoyado por un grupo de organizaciones con sede DMD: la Asociación de Distrofia Muscular, el Fondo de Charley, la curación de Duchenne, la Fundación para la Erradicación de Duchenne, Nash Avery Fundación Parent Project Muscular Dystrophy.


"Estamos muy agradecidos por el continuo apoyo de las organizaciones de DMD mientras hacemos un progreso significativo en el ensayo de fase 1 de la SMT C1100", dijo Glyn Edwards, Director Ejecutivo de la Cumbre. "La financiación permitirá a la finalización de la Fase 1 de prueba este año, después de lo cual vamos a buscar un socio adecuado para avanzar en SMT C1100 a través de estudios de prueba de concepto para que en última instancia, esta innovadora terapia potencial para los pacientes con DMD."

La empresa estará disponible para colaborar en las discusiones de la Convención Internacional BIO 18 hasta 21 junio 2012, en Boston, MA. Además, la Cumbre se presentarán en el Parent Project Muscular Dystrophy anual de junio Connect Conferencia 28 al 1 de julio de 2012, en Fort Lauderdale, FL.

SMT C1100 está diseñada para regular al alza y mantener la producción de utrofina. La utrofina es una proteína que se expresa altamente en el músculo de regeneración, pero disminuye a medida que la fibra muscular madura y finalmente se sustituye por la distrofina, una proteína que mantiene la integridad y la función saludable de los músculos. Los pacientes con DMD son incapaces de producir distrofina, lo que resulta en la degeneración de las fibras musculares. Sin embargo, si la utrofina está continuamente expresado en la fibra muscular madura, se puede reemplazar la función de la distrofina y así superar el déficit en los pacientes con DMD.

Este enfoque se espera que sea un tratamiento universal para todos los pacientes con DMD independientemente de si la enfermedad fue causada por una mutación hereditaria o genética espontánea. Cumbre ha demostrado en los estudios de eficacia no clínicos que el SMT C1100 es capaz de aumentar la utrofina para restaurar y mantener la función saludable de los músculos.


Para obtener más información, póngase en contacto con:

Summit
Glyn Edwards / Richard Pye Tel.: +44 (0) 1235 443 939

Singer Capital Markets
(Asesor designado y agente de la agrupación)
Shaun Dobson / Claes Spång Tel.: +44 (0) 203 205 7500

Hybridan LLP
(Agente de la agrupación)
Claire Louise Noyce / Deepak Ramos Tel: +44 (0) 207 947 4350

Peckwater PR
(Relaciones públicas financieras, Reino Unido) Tel: +44 (0) 7879 458 364
Tarquino Edwards tarquin.edwards @ peckwaterpr.co.uk

MacDougall Biomédica de Comunicaciones
(EE.UU. CONTACTO PARA LOS MEDIOS) Tel: +1 781-235-3060
Michelle Avery



Notas a los Editores

Acerca de la DMD

Distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético fatal neuromuscular que afecta a 1 de cada 3,500 varones con una población de pacientes estimado de 50.000 en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por defectos en el gen necesario para producir distrofina, una proteína que mantiene la integridad y la función saludable de los músculos. Uno de cada tres nuevos casos se deben a una mutación espontánea, donde no existe una historia familiar de la enfermedad. La pérdida de masa muscular progresiva se inicia en la primera infancia y por lo general conduce a la muerte en los años veinte debido a la insuficiencia cardiaca y respiratoria. Actualmente no existe cura para la enfermedad.

Sobre Aumento de la utrofina

Utrofina es una proteína natural que tiene una función similar a la distrofina. La utrofina se produce durante el desarrollo del músculo fetal, pero se apaga en las fibras musculares maduras. Si su producción se podría volver a conectar, la utrofina podría actuar como un sustituto de la distrofina faltante para mantener la función saludable de los músculos. Un método para transformar la producción de nuevo en la utrofina es a través de medios farmacológicos. Upregulation utrofina será beneficioso para todos los pacientes con DMD, independientemente de su mutación genética específica y también se espera para que sean complementarios a otros enfoques terapéuticos en el desarrollo.

Acerca de SMT C1100

Descubierto y desarrollado por científicos de la Cumbre, el SMT C1100 ha demostrado su potencial como fármaco modificador de la enfermedad en los estudios de eficacia no clínicos. SMT C1100 se desconecta el control de la utrofina normal, que la utrofina ARN y las proteínas se realiza continuamente en los músculos. Se ha recibido la designación de fármaco huérfano en los EE.UU. y Europa.

Acerca de la MDA Venture Philanthropy (MVP)

MVP es el programa de la Asociación de Distrofia Muscular de desarrollo de fármacos, que opera dentro del programa de investigación traslacional de la MDA. MVP se centra exclusivamente en la financiación de la aplicación de descubrimiento y clínica de tratamientos y curas para las enfermedades neuromusculares. Para obtener más información, visite mda.org y seguir la MDA en Facebook (facebook.com / MDANational) y Twitter (@ MDAnews).

Acerca del Fondo de Charley, Cura Duchenne, Fundación para la Erradicación de Duchenne, y Nash Avery Fundación

Fondo de Charley ( www.charleysfund.org ), Cura Duchenne ( www.cureduchenne.org ), Fundación para la Erradicación de Duchenne ( www.duchennemd.org ), y Nash Avery Foundation ( www.nashaveryfoundation.org ) son organizaciones independientes dedicadas al desarrollo de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne. Estos grupos, fundada por padres de niños con Duchenne, apoyar la investigación más prometedora.

Acerca de Padres Distrofia Muscular Proyecto

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización nacional sin fines de lucro fundada en 1994 por padres de niños con Duchenne y la distrofia muscular de Becker. Nuestra misión es acabar con Duchenne. Nos acelerar la investigación, levantar nuestras voces en Washington, exigir una atención óptima a todos los jóvenes, y educar a la comunidad mundial. PPMD tiene su sede en Middletown, Ohio, con oficinas en Fort Lee, Nueva Jersey. Para obtener más información, visite www.ParentProjectMD.org .

Acerca de Summit

Summit está en Oxford, Reino Unido, basado en la empresa de descubrimiento de fármacos con un innovador Seglin ™ plataforma tecnológica para el descubrimiento de nuevos medicamentos y una cartera de activos del programa de drogas. Cartera de la Cumbre del programa consiste en una serie de programas de medicamentos dirigidos a las áreas de alto valor de necesidad médica no cubierta, incluyendo la distrofia muscular Duchenne y la infección por C. difficile. Cumbre cotiza en el mercado AIM de la Bolsa de Valores de Londres y cotiza en el marco del SUMM símbolo. Más información está disponible en www.summitplc.com .

Este anuncio se distribuye por Thomson Reuters, en nombre de los clientes de Thomson Reuters. El propietario de este anuncio garantiza que: (i) las versiones contenidas en este documento están protegidos por derechos de autor y otras leyes aplicables, y (ii) que es el único responsable por el contenido, exactitud y originalidad de la información contenida en él.

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Un modelo genético pionero permite el estudio de enfermedades neuromusculares

Investigadores del Grupo de Patología Mitocondrial y Neuromuscular del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) de Barcelona han desarrollado un modelo de ratones modificados genéticamente que permite reproducir con mucha exactitud los síntomas de las enfermedades neuromusculares.
BARCELONA, 21 (EUROPA PRESS)

Investigadores del Grupo de Patología Mitocondrial y Neuromuscular del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) de Barcelona han desarrollado un modelo de ratones modificados genéticamente que permite reproducir con mucha exactitud los síntomas de las enfermedades neuromusculares.

Los resultados de este trabajo, publicados en la revista 'Brain', suponen un punto de inflexión en el estudio de los defectos de almacenamiento de glucógeno, como en el caso de la distrofia de Duchenne, la fibrosis quística y la enfermedad de McArdle, ha informado el VHIR.

Hasta ahora había una gran carencia de modelos de ensayo válidos y estandarizados que permitieran desarrollar terapias de restauración de la actividad de las enzimas que faltan en estas alteraciones.

Con este avance pionero es posible estudiar en profundidad la fisipatología de las enfermedades neuromusculares, así como aproximarse a las distintas posibilidades terapéuticas, ha valorado el coordinador del Grupo de Patología Mitocondrial y Neuromuscular del VHIR, Ramon Martí.

"Este modelo tiene una gran importancia para ensayos de terapia génica, una de las alternativas en estos pacientes", ha añadido Martí.

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Phrixus Pharmaceuticals, Inc. anuncia 623.000 dólares en el financiamiento de los NIH para su programa en la distrofia muscular de Duchenne

Premio al Fondo de IND: Habilitación de la pre-clínicos para la entrega subcutánea de Carmeseal ™ en la distrofia muscular de Duchenne
ANN ARBOR, MI - (Marketwire - 21 de junio de 2012) - Phrixus Pharmaceuticals, Inc., una fase clínica, compañía farmacéutica especializada centrada en terapias innovadoras para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la insuficiencia cardiaca, ha anunciado hoy que ha recibido una fase de SBIR un premio por 623.000 dólares de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para su solicitud de subvención titulado "Tratamiento de la Distrofia Muscular asociada a miocardiopatía dilatada con P-188".

"Esta financiación constituye la validación de la utilidad potencial de Carmeseal en la DMD. Esperamos que nos permitirá extender la administración de Carmeseal a una nueva ruta, clínicamente relevante de la administración, la entrega por vía subcutánea", dijo Thomas A. Collet, presidente y CEO.

"Conclusión de los trabajos financiados por esta subvención contribuirá al avance de nuestro conocimiento de cómo dar vuelta a la mejor Carmeseal en una terapia adecuada para la administración crónica diaria", añade el Dr. Bruce Markham, vicepresidente de investigación y director científico.

La DMD es la más devastadora de las distrofias musculares . Ningún fármaco ha sido aprobado para su tratamiento. Es una enfermedad genética que afecta a aproximadamente uno de cada 3500 niños. Aproximadamente 20.000 niños y jóvenes viven con esta enfermedad en los Estados Unidos. Las características de DMD son debilidad muscular, dificultad respiratoria, y la miocardiopatía. Se trata de una enfermedad degenerativa que lleva a la muerte prematura.

La insuficiencia cardíaca ocurre cuando el corazón es incapaz de bombear suficiente sangre a todo el cuerpo. Afecta a cinco millones de estadounidenses y los costos del sistema de atención de la salud $ 37 millones de dólares anuales, según la Asociación Americana del Corazón. Aguda insuficiencia cardiaca descompensada (ICAD) es la forma más severa de la insuficiencia cardíaca. Esto causa un millón de hospitalizaciones cada año.

Acerca de Carmeseal ™
Carmeseal, genéricamente conocido como poloxámero 188 (P-188), se ha demostrado que incrementa la capacidad de bombeo de la sangre de los corazones dañados. Cuando Carmeseal, que parece actuar como una tirita molecular, se introduce en el torrente sanguíneo, se encuentra y se une a roturas microscópicas en el músculo cardíaco. Esto puede evitar la fuga patológica de calcio en las células del corazón, lo que podría causar una sobrecarga de calcio y mantener el corazón de la entrega de suficiente oxigenación a los órganos vitales. Carmeseal, que ha demostrado ser eficaz en cuatro modelos animales de la DMD y la insuficiencia cardíaca, se espera que tenga su efecto en pacientes con distrofia muscular de Duchenne, independientemente del defecto genético que causa la enfermedad.

Acerca de Phrixus Pharmaceuticals, Inc.
Phrixus Pharmaceuticals está desarrollando Carmeseal para la DMD y la insuficiencia cardiaca aguda descompensada. Para obtener más información acerca de productos farmacéuticos Phrixus Pharmaceuticals, por favor visite www.phrixuspharmaceuticals.com .

Phrixus Pharmaceuticals, Inc. a Futuro Declaración de Responsabilidad
Este comunicado puede contener, además de información histórica, ciertas declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres. Tales declaraciones reflejan puntos de vista actuales de la gerencia y están basadas en ciertas suposiciones. Los resultados reales podrían diferir materialmente de aquellos anticipados como resultado de una serie de factores. La compañía está desarrollando varios productos para la comercialización futura potencial. No puede haber ninguna garantía de que tales esfuerzos de desarrollo tenga éxito, que dichos productos se requiere recibir la aprobación reguladora o que, incluso si la aprobación regulatoria como fueron recibidos, dichos productos en última instancia, lograr el éxito comercial.

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