Anuncios de avances del Salto del Exón.

Prosensa anuncia avances en compuestos del Exon Skipping para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne – 10 millones de libras en pagos recibidos de GlaxoSmithKline

Leiden, Países Bajos, October 23, 2012 – Prosensa, la compañía biofarmacéutica holandesa centrada en el ARN-modulación terapéutica para las enfermedades raras con necesidades insatisfechas, ha seleccionado a los candidatos clínicos para dos compuestos más para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y ha concedido la designación de fármaco huérfano para dos compuestos adicionales en su cartera de DMD.

Prosensa ha identificado candidatos adecuados oligonucleótidos para PRO052 y PRO055, diseñado para la omisión de los exones 52 y 55 del gen de la distrofina. PRO052 y PRO055 se encuentran actualmente en fase de desarrollo preclínico y se trasladará a ensayos clínicos tan pronto como sea posible.   Prosensa también ha recibido la designación de fármaco huérfano por la Comisión Europea para PRO045 y PRO053. Estos compuestos están diseñados para omitir los exones 45 y 53 del gen de distrofina, y se espera que entren en desarrollo clínico en los próximos 6 meses. Al mismo tiempo, Prosensa y GSK han iniciado un gran estudio global de la historia natural con el fin de generar datos importantes en el progreso de la DMD que le ayudarán a facilitar las vías de desarrollo para estos compuestos.   Junto con drisapersen (PRO051/GSK2402968) y PRO044, que ya está en desarrollo clínico, la cartera Prosensa con seis compuestos DMD tiene el potencial para tratar a más de 40% de todos los pacientes con DMD.    Hans Schikan, CEO de Prosensa, comentó: “El logro de la designación de fármaco huérfano para PRO045 y PRO053 es un hito importante que creemos que nos permitirá acelerar el desarrollo de estos compuestos e iniciar ensayos clínicos a partir del próximo semestre. Mientras que GSK tiene la opción de licencia de un compuesto, PRO045 o PRO053, el otro compuesto será desarrollado y comercializado finalmente por Prosensa en nuestra ambición de convertirse en un jugador biofarmacéutico completamente integrada de las enfermedades raras. Junto con PRO052 y PRO055, donde el mismo principio se aplica, Prosensa estará en una posición para dirigir mutaciones raras en subpoblaciones específicas de DMD y puede proporcionar tratamiento a más pacientes con esta enfermedad debilitante. “

Prosensa tiene la gama más avanzada de candidatos a fármacos para el tratamiento de la DMD, y tiene también compuestos preclínicos para la distrofia miotónica y la enfermedad de Huntington. Compuestos de Prosensa para DMD se basan en su propia tecnología de omisión de exón que utiliza oligonucleótidos antisentido para restaurar la expresión de una proteína distrofina funcional y proporcionar tratamiento potencial para los pacientes afectados por esta enfermedad neuromuscular debilitante progresiva.

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